L'élosulfase alfa est une version recombinante de l'enzyme N-acétylgalactosamine-6-sulfatase (en).

Autorisation de mise sur le marché

Elle a été commercialisée par BioMarin Pharmaceutical sous le nom de Vimizim pour le traitement du syndrome de Morquio A ou mucopolysaccharidose de type IV A qui est causée par une déficience de cette N-acétylgalactosamine-6-sulfatase.

Elle a été approuvée en vue d'une utilisation thérapeutique aux États-Unis par la Food and Drug Administration en 2014 et en France le .

Notes et références

Voir aussi

Articles connexes

  • Mucopolysaccharidose

Liens externes

  • Vaincre les Maladies Lysosomales, association de patients
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UK NICE BioMarin’s elosulfase alfa for Morquio A syndrome

(PDF) Elosulfase alfa enzyme replacement therapy attenuates disease

(PDF) Antibodies that neutralize cellular uptake of elosulfase alfa are

Elosulfase alfa exposure and percent change in uKS over 24 weeks

Glycolyse, Schritt 4 Spaltung